В США одобрили терапию на основе генетического редактирования
Специалисты одобрили применение двух новых методов лечение — Casgevy и Lyfgenia. Терапия на основе CRISPR — генетические «ножницы», позволяющие вырезать, вставлять или изменять определенные участки генома для приобретения необходимых свойств. Ранее подобное лечение разрешили в Великобритании.
В материале говорится, что генетические «ножницы» возможно применять для лечения серповидноклеточной анемией у пациентов возрастом 12 лет и старше. «Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены», — заявил директор Управления терапевтических продуктов Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA Николь Верден.
В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. В США серповидноклеточная анемия диагностирована приблизительно у 100 тысяч жителей, в том числе примерно у одного из 365 новорожденных чернокожих детей.
В ноябре ученые из исландской компании deCODE genetics обнаружили, что у каждого 25-го человека в популяции имеется генотип короткой жизни. В частности оказалось, что у четырех процентов испытуемых имеется генотип, ассоциированный с сердечно-сосудистыми заболеваниями, раком и нарушением обмена веществ.
