Экспериментальная генная терапия позволила части слепых пациентов снова обнаруживать предметы и ориентироваться в пространстве с помощью специальных очков. Результаты первого исследования группы из десяти участников представила международная команда ученых. Нормальное зрение лечение не восстановило, сообщил Институт молекулярной и клинической офтальмологии Базеля.
Все участники страдали выраженным пигментным ретинитом — заболеванием, при котором постепенно утрачиваются функции светочувствительных клеток сетчатки. Исследователи использовали другой тип сохранившихся клеток, ганглиозные, и с помощью генной терапии сделали их чувствительными к свету.
Лечение сочетали с применением светостимулирующих очков. Такая система должна позволять уцелевшим клеткам воспринимать зрительные сигналы. Работу возглавили Жозе-Ален Саэль из медицинской школы Питтсбургского университета и Ботонд Роска из Базельского института.
Главной задачей испытания была оценка безопасности. По сообщению исследовательской организации, лечение признали безопасным для всех десяти участников. У шести зафиксировали клинически значимое повышение чувствительности к свету. Некоторые пациенты лучше справлялись с поиском и определением положения предметов, обнаружением дверных проемов и движением вдоль линии.
Записи активности мозга также показали передачу зрительных сигналов. Участники, которые больше тренировались с очками, обычно успешнее выполняли задания на обнаружение объектов. Исследование развивает результат, впервые полученный у одного пациента в 2021 году. Новые данные показывают возможность частично вернуть зрительные функции при далеко зашедшем поражении сетчатки, однако полноценное восстановление зрения остается нерешенной задачей.
Комментарии 0